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23 de agosto de 2019, 18:14:18
Sanidad


Una bióloga del Vall d'Hebrón consigue un fármaco sin efectos secundarios que podría ser eficaz en todos los tipos de cáncer

Por Sara Gómez

La revista Science Tranlational Medicine ha presentado este miércoles un nuevo fármaco experimental que bloquea la proteína MYC, clave para la progresión del cáncer. Dicho fármaco, que ha tratado ya con éxito y sin efectos secundarios tumores en pulmones de animales, está listo para comenzar a ensayarse en personas. La investigadora del hospital Vall d´Hebrón, Laura Soucek ha sido quien ha descubierto este medicamento tras veinte años de invesgitación del cáncer


Con tan solo 20 años, Laura Soucek, bióloga y actual investigadora en el hospital la Vall d’Hebrón Instituto de Oncología (VHIO), de Barcelona, comenzó a estudiar la proteína MYC. Hoy miercoles, tras dos décadas de trabajo, presenta Omomyc. Este nuevo fármaco, es la primera terapia molecular que ataca una proteína localizada en el núcleo de las células tumorales y de la que depende la viabilidad de los tumores. “Todo el mundo decía que inhibir MYC era imposible, pero ningún argumento me pareció definitivo. Allí donde otros veían un problema imposible, yo veía dificultades técnicas que esperaba que se pudieran resolver”, ha asegurado la investigadora.

En su investigación, Soucek encontró dos grandes obstáculos que debía superar. El primero, que MYC se encuentra en el núcleo de las células. Otras terapias moleculares actuaban sobre las proteínas de la membrana exterior de las células, pero esta vez, el fármaco debía cruzar primero la membrana exterior y después la membrana del núcleo. Para lograrlo, contó con la colaboración de su colega e investigadora Marie-Eve Beaulieu.

El segundo gran obstáculo eran los posibles efectos secundarios. La proteína MYC está presente en todas las células del cuerpo humano y regula el funcionamiento del 25% de nuestros genes. De ella depende la multiplicación de las células, hecho esencial para el crecimiento del organismo y la renovación de tejidos. Por este motivo, Soucek temía que bloquear MYC pudiera causar daños extensos, pero, tras sus años de investigación, al menos en tejidos adultos la proteína facilita el ciclo de multiplicación de las células sin ser imprescindible, “cuando no está MYC, el ciclo celular va más lento, pero no se para”, explica.

Añade que “las únicas células cuya viabilidad depende de MYC parecen ser las cancerosas, que desarrollan una adicción a esta proteína. Cuando apagamos MYC en una célula cancerosa, muere”. Además, cuanto más alterada está la actividad de MYC, más agresivo suele ser un tumor. Tras estas observaciones, la bióloga se convenció aún más de que atacar a la proteína MYC sería buena estrategia para tratar el cáncer.

Soucek y Beaulieu comenzaron a ensayar el fármaco en cultivos de células cancerosas. Para su sorpresa, Omomyc penetró en el interior de las células, llegando al interior del núcleo y bloqueando así la actividad de MYC. Además, observaron que el fármaco reducía la actividad de genes que dependen del MYC y que se asocian a cánceres de mal pronóstico. “Hicimos los experimentos con las células in vitro para ver cómo teníamos que modificar la molécula para que llegara al interior del núcleo, pero nos encontramos con que no hacía falta modificar nada. Fue una agradable sorpresa”, recuerda la investigadora en la revista.

Acto seguido, las investigadoras pasaron a administrar el fármaco por vía nasal a ratones con cánceres de pulmón. Los resultados volvieron a sorprender, pues el fármaco llegó a las células tumorales, frenando la progresión del cáncer sin ningún efecto secundario perjudicial. Tras cuatro semanas de ensayos con animales, aproximadamente la mitad de ellos se diagnosticaron libres de células cancerosas, lo que sugería que Omomyc no solo impedía que la enfermedad progresara, sino que además era capaz de revertirla.

Adicionalmente, se comparó, también en ratones, Omomyc con pacitaxel –un fármaco aprobado contra este tipo de tumor–, esta vez por vía endovenosa. Los resultados demostraron que Omomyc era más eficaz que pacitaxel, y que la combinación de ambos era aún mejor, sin efectos secundarios significativos. “El próximo paso será ensayar el tratamiento en pacientes”, explica Soucek.

El hospital Vall d’Hebrón (Barcelona), donde se ha desarrollado el nuevo fármaco, tiene previsto para 2020 la primera fase del ensayo en pacientes. Esta primera fase está orientada a estudiar la seguridad del fármaco en una veintena de pacientes. Si los resultados son positivos, se pasará a la fase 2, donde se valorará su eficacia.

Esta segunda fase contará con la participación de otros hospitales, tanto de España como del resto de Europa, debido a que requiere un mayor número de pacientes. Soucek espera “poder iniciar la fase 2 antes del final del 2020”. Ha afirmado, además, que primeramente evaluarán la eficacia del fármaco en pacientes con cáncer de mama y de pulmón, aunque no descarta que en el futuro pueda utilizarse contra todo tipo de cáncer.

Para lograr desarrollar el fármaco y conseguir mejoras en el tratamiento de los pacientes, Soucek y Beaulieu fundaron la compañía Peptomyc, con la que hasta ahora han conseguido más de cinco millones de euros de financiación, aportados en su gran mayoría por el fondo Alta Life Sciences. Sin embargo, esta cantidad no es suficiente para proceder a la última fase 3, donde se prevé estudiar a cientos o miles de pacientes y con la que se llegaría al aprobado definitivo. Soucek reconoce que “llegará un momento en que tendremos que licenciar Omomyc a una multinacional. Hemos tenido conversaciones con varias compañías. Tenemos claro que no elegiremos por el dinero que nos puedan ofrecer sino por el compromiso de desarrollar el fármaco. Marie-Eve y yo hemos dedicado una parte importante de nuestra vida a conseguir un tratamiento contra MYC. Nuestra prioridad es que este tratamiento llegue al mayor número de pacientes posible”.

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